Thuốc nhắm trúng đích mới điều trị Bạch Cầu Lympho Cấp Tính (ALL)

Inotuzumab ozogamicin (InO) là thuốc kết hợp kháng thể mới được Cục Quản lý Dược phẩm Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt dùng điều trị Bệnh bạch cầu lympho cấp tính  (ALL) – tế bào B, tái phát hoặc không đáp ứng điều trị. InO là kháng thể đơn dòng kết hợp với calicheamicin nhắm tới globulin miễn dịch CD22. Ban đầu thuốc được nghiên cứu để điều trị U lymho không Hodgkin (NHL) do hoạt tính tìm thấy trong giai đoạn tiền lâm sàng cũng như tỷ lệ đáp ứng cao trong điều trị U lympho tiến triển chậm. Do thực nghiệm Giai đoạn 3 cho kết quả âm tính nên sau đó nhà sản xuất tập trung nghiên cứu tác dụng trên bệnh nhân Bạch cầu lympho cấp tính (ALL) với CD22 dương tính.

Mặc dù các nghiên cứu cho thấy kết quả đáng thất vọng đối với bệnh nhân U lympho không Hodgkin (NHL), các thực nghiệm song song giai đoạn sớm lại cho thấy kết quả khả quan đối với bệnh nhân Bạch cầu lympho cấp tính (ALL) – CD22 dương tính. Theo đó, thực nghiệm ngẫu nhiên Giai đoạn 3 sử dụng Inotuzumab Ozogamicin so với hóa trị ở bệnh nhân Bạch cầu lympho cấp tính (ALL) tái phát hoặc kém đáp ứng cho thấy InO có hiệu quả vượt trội so với phác đồ tiêu chuẩn, tỷ lệ lui bệnh hoàn toàn tăng đáng kể (từ 29.4% lên 80.7%). Bệnh nhân dùng InO lui bệnh  hoàn toàn cũng đạt mức không phát hiện bệnh tồn dư cao hơn so với hóa trị (78.4% so với 28.1%).  Tuy nhiên, cần lưu ý đến các tác dụng phụ của InO bao gồm tắc mạch.

InO là chế phẩm thuốc kết hợp với kháng thể có hoạt tính cao đối với bệnh nhân Bạch cầu lympho cấp tính- tế bào B, CD22 dương tính. Việc được FDA phê chuẩn làm tăng đáng kể cơ hội cho bệnh nhân tái phát hoặc kém đáp ứng điều trị đạt  lui bệnh hoàn toàn cũng như giúp các bác sỹ có thêm lựa chọn phác đồ điều trị phù hợp với bệnh nhân. Tuy nhiên, thời gian đáp ứng thuốc còn hạn chế ở bệnh nhân tái phát/kém đáp ứng. Cần có thêm các nghiên cứu nhằm tăng tỷ lệ sống cũng như giảm độc tố, hạn chế tác dụng phụ, tăng hiệu quả an toàn cho bệnh nhân được điều trị bằng Inotuzumab ozogamicin.

Nguồn: Trung tâm Thông tin Công nghệ sinh học Quốc gia Hoa Kỳ (ncbi.nlm.nih.gov)