Điều Gì Làm Cho Liệu Pháp Miễn Dịch Điều Trị Bệnh Bạch Cầu Trở Nên Đầy Triển Vọng?

Điều trị ung thư bằng liệu pháp miễn dịch tại Singapore

Liệu pháp miễn dịch điều trị bệnh bạch cầu bao gồm nhiều phương án điều trị. Nhiều công trình nghiên cứu khoa học vẫn đang được tiến hành nhằm cải thiện hơn nữa hiệu quả của các trị liệu pháp này, đặc biệt là liệu pháp chuyển tế bào nuôi (adoptive cell therapy).

Bệnh bạch cầu là bệnh ung thư tủy xương và hệ bạch huyết, gặp ở cả trẻ em & người lớn. Ở bệnh nhân bạch cầu, tủy xương sản xuất nhiều tế bào bất thường thay thế các tế bào máu & tủy khỏe mạnh bình thường.

Có 4 loại bệnh bạch cầu chủ yếu, được đặt tên theo phương thức tiến triển của bệnh và các tế bào máu bị ảnh hưởng.

Bệnh Bạch cầu Tủy Cấp tính – AML (Acute Myeloid Leukemia, Acute Myelogenous Leukemia hay Acute Myeloblastic Leukemia): Là bệnh ung thư tiến triển nhanh, khởi phát từ các tế bào tủy – là nguyên bào của tế bào hồng cầu máu, tiểu cầu (loại tế bào làm đông máu) hoặc bạch cầu (còn gọi là bạch cầu hạt).

Bệnh Bạch cầu Tủy Mạn tính – CML (Chronic Myeloid Leukemia, Chronic Myelogenous Leukemia hay Chronic Myeloblastic Leukemia): Là bệnh ung thư tiến triển chậm, khởi phát từ tế bào tủy – là nguyên bào của tế bào hồng cầu máu, tiểu cầu (loại tế bào làm đông máu) hoặc bạch cầu (còn gọi là bạch cầu hạt).

Bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Cấp tính – ALL (Acute Lymphocytic Leukemia hay Acute Lymphoblastic Leukemia): Là bệnh ung thư tiến triển nhanh, khởi phát từ lympho bào (tế bào bạch huyết) – loại tế bào hình thành các dòng bạch cầu khác nhau.

Bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Mạn tính – CLL (Chronic Lymphocytic Leukemia hay Chronic Lymphoblastic Leukemia): Là bệnh ung thư tiến triển chậm, khởi phát từ lympho bào (tế bào bạch huyết) – loại tế bào hình thành các dòng bạch cầu khác nhau.

Bệnh bạch cầu chủ yếu gặp ở người trên 55 tuổi nhưng lại là bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em dưới 15 tuổi. Ở người lớn, tỷ lệ bệnh hay gặp nhất là Bạch cầu Tăng Lympho bào Mạn tính (CLL) (35%) và Bạch cầu Tủy Cấp tính (AML) (32%). Ở trẻ em, bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Cấp tính (ALL) chiếm tỷ lệ lên tới 75% các ca bệnh bạch cầu.

Mỗi năm có tới 440.000 ca bệnh mới trên toàn cầu và 310.000 ca tử vong. Riêng năm 2020, có khoảng 60.000 bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc bệnh này ở Hoa Kỳ với khoảng 23.000 ca tử vong. Tỷ lệ sống 5 năm của bệnh nhân bệnh bạch cầu khác biệt đáng kể ở các nhóm bệnh, từ 27% ở bệnh nhân AML đến 86% ở bệnh nhân CLL người lớn, 66% ở bệnh nhân AML nhi/ dậy thì đến 92% ở nhóm bệnh nhân trẻ mắc ALL. Trong năm 2018, ở Hoa Kỳ ước tính có 381.744 người đang chung sống với bệnh bạch cầu hoặc đang dần hồi phục với căn bệnh này.   

Các phương án điều trị bệnh bạch cầu

Liệu pháp điều trị bệnh bạch cầu phụ thuộc vào từng cá thể bệnh nhân liên quan đến các yếu tố như tuổi, loại ung thư & mức độ bệnh. Đối với phần lớn bệnh nhân, hóa trị được chỉ định là liệu pháp điều trị đầu tay, mặc dù có những bệnh nhân sẽ cần ghép tế bào gốc để điều trị triệt căn.

Liệu pháp miễn dịch là phương pháp điều trị lợi dụng hệ thống miễn dịch của bệnh nhân để tiêu diệt tế bào ung thư. Ngoài phương pháp ghép tế bào gốc, Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA/ Food & Drug Administration) đã phê duyệt 10 liệu pháp miễn dịch điều trị bệnh bạch cầu như sau:

Kháng thể nhắm trúng đích hỗ trợ điều trị bệnh bạch cầu

• Alemtuzumab (Campath®): Là kháng thể đơn dòng chặn đường tín hiệu của CD52; được phê duyệt để điều trị bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Mạn tính (CLL).

• Blinatumomab (Blincyto®): Là kháng thể gắn 2 kháng nguyên nhắm đến CD19 ở tế bào u và CD3 ở tế bào T; được phê duyệt để điều trị bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Cấp tính (ALL).

• Gemtuzumab ozogamicin (MyloTarg®): Là kháng thể đơn dòng gắn thuốc chặn tín hiệu của CD33 và đưa thuốc vào tiêu diệt tế bào ung thư; được phê duyệt để điều trị bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Cấp tính (ALL) – CD33 dương tính ở trẻ em.

• Inotuzumab ozogamicin (Besponsa®): Là kháng thể đơn dòng gắn thuốc chặn tín hiệu của CD22 và đưa thuốc vào tiêu diệt tế bào ung thư; được phê duyệt để điều trị bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Cấp tính (ALL) – giai đoạn muộn ở trẻ em.

• Obinutuzumab (Gazyva®): Là kháng thể đơn dòng chặn đường tín hiệu của CD20; được phê duyệt để điều trị (bao gồm cả điều trị bước đầu) bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Mạn tính (CLL) – CD20 dương tính.

• Ofatumumab (Arzerra®): Là kháng thể đơn dòng chặn đường tín hiệu của CD20; được phê duyệt để điều trị (bao gồm cả điều trị bước đầu) bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Mạn tính (CLL) – CD20 dương tính.

• Rituximab (Rituxan®): Là kháng thể đơn dòng chặn đường tín hiệu của CD20; được phê duyệt để điều trị (bao gồm cả điều trị bước đầu) bệnh Bạch cầu Tăng Lympho bào Mạn tính (CLL) – CD20 dương tính.

Liệu pháp tế bào nuôi hỗ trợ điều trị bệnh bạch cầu

• Tisagenlecleucel (Kymriah®): Là liệu pháp miễn dịch mang tế bào T đã được biến đổi gene & gắn thụ thể kháng nguyên khảm (Chimetric Antigen Receptor) nhắm đến kháng nguyên bề mặt CD19; được phê duyệt để điều trị bệnh nhân nhi & bệnh nhân trẻ tuổi mắc bệnh Bạch cầu Cấp tính Tăng Lympho bào (ALL).

Liệu pháp điều hòa miễn dịch hỗ trợ điều trị bệnh bạch cầu

• Interferon alfa-2a (Roferin®-A): Là một cytokine chặn đường tín hiệu của IFNAR1/2; được phê duyệt để điều trị bệnh Bạch cầu tế bào Tóc và Bạch cầu Tủy Mạn tính (CML) – nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính

• Interferon alfa-2b (Intron A®): Là một cytokine chặn đường tín hiệu của IFNAR1/2; được phê duyệt để điều trị bệnh Bạch cầu Tế bào Tóc và U Lympho Không Hodgkin tế bào Nang tiến triển nhanh.

                                                                                                                    Nguồn: Cancer Research Institute